Durante los últimos 15 años, los avances en el tratamiento de la Esclerosis Múltiple (EM) han cambiado la forma en la que los médicos y los pacientes gestionan esta enfermedad crónica.

El enfoque de la comunidad médica está pasando de la prevención de recaídas y reducción de su frecuencia, a la investigación de conceptos que reduzcan al mínimo la discapacidad relacionada con la EM.

Con nuevos tratamientos en el horizonte, parece que tanto los médicos como los pacientes están preparados para hacer frente a una pregunta fundamental:

¿Qué constituye un tratamiento realmente eficaz en la Esclerosis Múltiple?

Para responder a esta pregunta, el término «realmente eficaz» debe ser estudiado teniendo en cuenta las expectativas de resultados de los medicamentos actuales y las expectativas de los médicos, los pacientes y los cuidadores.

La mayor prioridad es la localización de una cura de esta enfermedad, pero recientemente se ha publicado una revisión sobre las necesidades no cubiertas en la EM, entre las que se incluyen:

1.Retrasar o evitar la discapacidad

Generalmente, los pacientes reciben un diagnóstico de EM durante los años más productivos de su vida y conviven con esta enfermedad durante otros 30-40 años.

Una gran proporción de los pacientes citan a los factores psicológicos como su mayor necesidad insatisfecha. Estos factores, sin duda, también afectan a los cuidadores de los pacientes con EM, que son propensos a recibir de igual forma, poco apoyo psicológico.

Los efectos del estrés emocional a largo plazo son insidiosos, pero los pacientes con EM en general, no hablan del estrés emocional con sus médicos.

La discapacidad relacionada con la EM puede ser tanto física como psicológica. Las deficiencias físicas afectan la salud mental tanto como progresa la enfermedad.

2. Reducción de los síntomas de forma más eficaz

Los pacientes que experimentan brotes sistémicos, tienen opciones limitadas para aliviar los síntomas de forma eficaz. Los síntomas agudos principales incluyen rigidez muscular o espasmos, fatiga general, depresión y otros problemas. La eficacia del tratamiento sintomático es variable.

3. Neuroprotección

Si los procesos neurodegenerativos de desmielinización y deterioro de la neurona pudieran retrasarse o prevenirse, se podría retrasar la progresión y evitar la discapacidad.

No se sabe si la protección de la neurona con disminución de las lesiones, llevaría a una mejor calidad de vida. Actualmente los tratamientos inmunomoduladores disponibles están dirigidos a la prevención de la inflamación del sistema nervioso central y pueden proporcionar cierto nivel de neuroprotección. En la actualidad, la investigación está centrada principalmente en el estudio de los mecanismos de neuroprotección.

4. Retrasar la progresión y mejorar los tratamientos para la EM Progresiva

Los médicos e investigadores han sido capaces de retrasar la progresión de la EM, pero no de eliminarla, una situación que no ha cambiado sustancialmente en 20 años.

Independientemente, parece que la definición de un tratamiento eficaz en el caso de la EM ha avanzado gradualmente más allá de la desaceleración de la progresión de la enfermedad a un modelo de remisión (ausencia de síntomas y actividad ) y  de la neuroprotección.

Hasta la fecha, los pacientes con EM Progresiva (Primaria o Secundaria) han tenido pocas opciones. Sin embargo, los buenos resultados obtenidos con ocrelizumab, en estudios fase 3, recientemente comunicados, se asocian a una disminución de la discapacidad frente a placebo. Este fármaco espera su revisión/aprobación durante este 2016 en la FDA (Administración Americana de Medicamentos).

5. Predicción de los beneficios de tratamientos específicos

La elección de un tratamiento modificador de la enfermedad a menudo se ve influenciado por la preferencia del médico, el cumplimiento del tratamiento por parte  del paciente y según el perfil del fármaco. Sin embargo, la eficacia de estos agentes varía de un paciente a otro.

Se necesitan herramientas que ayuden a predecir qué persona puede beneficiarse de un tratamiento específico, con resultados adecuados de eficacia terapéutica y  prevención de la discapacidad.

6. Identificación de herramientas útiles: biomarcadores

La herramienta más común para establecer el diagnóstico  y evaluar progresión de la EM es la resonancia magnética. Puede ayudar a determinar la «carga lesional» (número de lesiones) y puede ser útil para predecir la progresión y la discapacidad futura.

El uso de biomarcadores, o marcadores biológicos, para predecir la progresión de la enfermedad y la respuesta al tratamiento específico están en vías de desarrollo. Se han hecho algunos progresos con marcadores de  la seguridad del tratamiento con fármacos y el riesgo de leucoencefalopatía multifocal progresiva. Uno de los retos es el uso de estos marcadores en la práctica clínica diaria.

7. Mejorar las medidas de los resultados a nivel funcional

Dado que la EM afecta a varias áreas de la función física y neurológica, no se dispone de una medida única adecuada para evaluar la mejoría sintomática o el deterioro.

Los médicos que tratan a pacientes con EM son conscientes de estas limitaciones en la exploración neurológica, sin embargo, este tipo de examen se basa en la EDSS (Expanded Disability Status Scale o Escala de Valoración de la Discapacidad). Por otra parte, el nivel de rendimiento y el funcionamiento de un paciente puede fluctuar y puede no reflejar directamente la evolución de la enfermedad.

8. Prevención o mejora de los efectos secundarios de la medicación

Los tratamientos de la EM se asocian a una serie de efectos secundarios. Esta ha sido una preocupación de muchos médicos e investigadores, sobre todo debido a la larga duración de la enfermedad.

9. Mejorar la adherencia o cumplimiento a los tratamientos actuales.

Aunque los fármacos modificadores de la enfermedad son eficaces cuando se usan de forma temprana en la EM Remitente Recurrente, el cumplimento correcto de estos tratamientos han sido un reto y puede afectar a los resultados. Entre otras, una de las dificultades que se presenta es la administración mediante una inyección.

En general el correcto cumplimiento del tratamiento inyectable va desde el 41% al 88%. Incluso con instrucciones pre-tratamiento e información-formación sobre las expectativas y los posibles efectos secundarios, un estudio mostró que el 17% de los pacientes con EM dejó su tratamiento. Suspender la terapia fue más frecuente en los pacientes con EM Progesiva Secundaria (30%) que para las personas con EMRR (13%).

Aunque los pacientes generalmente, prefieren un tratamiento oral, hay poca evidencia que indique que los medicamentos orales para la EM se asocien a mejor cumplimiento del tratamiento que los inyectables.

Conclusión

A pesar de la mejora en el tratamiento de la EM en los últimos años, todavía existen muchas necesidades insatisfechas en términos de tratamiento, prevención de la discapacidad y medidas de los resultados. Se necesita más progreso, no sólo en la investigación de nuevos tratamientos eficaces, sino también en la comprensión de las «prioridades” de los médicos, pacientes y cuidadores para mejorar la calidad de vida de las personas con EM.

Mehr SR et al. Reviewing the Unmet Needs of Patients with Multiple Sclerosis. Am Health Drug Benefits. 2015 Nov;8(8):426-31 http://goo.gl/HARgXO